Предложен вариант лечения серповидной анемии путем вставки ДНК птиц в геном человека
Американскими молекулярными биологами разработана методика, позволяющая применять древний ретровирус птиц R2 для вставки произвольных генов в нужные сегменты ДНК в геном живых существ, включая млекопитающих и людей.
Об этом сообщает пресс-служба Университета Калифорнии в Беркли. Существующие геномные редакторы, в частности, CRISPR/Cas9, помогают исправлять мелкие мутации в генах, а также отключать их через внесение некоторых изменений в конструкцию данных участков ДНК.
Разработанный американцами подход дает новые возможности, позволяя вставлять в ДНК полные копии генов для коррекции проблем, связанных со сбоями в работе их аналогов.
Ученые изучили свойства так называемых ретротранспозонов — фрагментов древних ретровирусов, сохранившихся в геноме человека и ряда других многоклеточных. Они способны вставлять новые копии самих себя в особые сегменты генома. Данную особенность ретротранспозонов эксперты давно пытались применить для решения разных задач.
Американские молекулярные биологи выяснили, что один из таких участков, ретротранспозон R2, идеально годится как основа для новой системы редактирования генома. Он присутствует в геноме многих видов птиц и некоторых беспозвоночных, причем, этот древний ретровирус вставляет свои копии в ту часть ДНК его носителей, где случайное повреждение участков не даст фатальных последствий для особи.
Ученым удалось модифицировать РНК-копию версии ретротранспозона R2, присутствующей в геноме воробьев и ряда певчих птиц. Они ввели ее вместе со специальным РНК-шаблоном, который кодирует вставляемый ген, в культуру клеток человека. Древний ретровирус успешно встроил новый ген в ДНК более половины клеток, и они стали светиться зеленым цветом.
Это навело ученых на мысль о возможности использования R2 и других древних ретровирусов для точечного редактирования генома и интеграции в него длинных сегментов ДНК. Данная манипуляция поможет получить широкие возможности для генной терапии многих болезней, таких как гемофилия, дистрофия, тирозинемия и другие тяжелые генетически обусловленные заболевания.
Обсудим?
Смотрите также:
